争分夺秒,研发中国自己的痛风新药 | China Focus专访
栏目:行业动态 发布时间:2019-01-17 作者: 颜菡 来源: 美柏医健
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本次美柏医健组织的China Focus“聚焦中国”论坛的一大亮点,就是多个国内创新医药企业登上JPM这个国际平台进行路演,江苏新元素医药科技有限公司(以下简称“新元素医药”)便是其中之一。


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毋庸置疑,中国在全球生物医药行业扮演着越来越重要的角色。


今年的J.P.摩根医疗健康大会周(JPM Week)上,不仅出现了更多来自中国的投资人、大药企的身影,更有不少中国本土的生物技术和医疗健康的创新企业走出国门,向中外药企和医健投资人展示自己的创新技术、平台及研发能力。


本次美柏医健组织的China Focus“聚焦中国”论坛的一大亮点,就是多个国内创新医药企业登上JPM这个国际平台进行路演,江苏新元素医药科技有限公司(以下简称“新元素医药”)便是其中之一。




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新元素医药是一家主要从事代谢类疾病和抗癌类创新药物研发的公司,其核心团队人员主要来自中国和美国,大多有美国和英国知名学府的教育背景,且在海外和中国都具有丰富的创新药物研发或临床经验。


公司董事长兼CEO史东方博士,拥有英国诺丁汉大学药物化学和有机合成博士学位,美国德州大学奥斯丁分校药物化学博士后,历任美国加州 Genelabs生物制药公司和Metabolex生物制药公司的资深研究员。

▲ 史东方博士

2012年,在英美创新药研发及制药工业界积累了20年经验的史东方博士,带着知识和技术回国,组建团队创立了新元素医药,其中大部分核心成员都是他的前同事,比如首席医学官Marc Gurwith、海外BD高级副总裁Roy Wu等等。他们与史东方博士一样,因为对新药研究与开发的热情而聚到一起,致力以雄厚的知识和经验积累、坚强的自信、敏锐的思维、独到的眼光和不懈的努力,共同开创梦想的事业。


  

   

▲ 首席医学官MARC GURWITH, M.D. (左上);临床执行高级总监HONG FARLING, PH.D.(右上);海外BD高级副总裁ROY J. WU(左下);国内BD副总裁兼董事金文卿(右下)

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▲ 资深临床主任DANIELLE ARMAS,M.D.(左上);化学部总监傅长金(右上);生物部总监承曦(中下)


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新元素医药重点攻关的领域是以痛风为代表的代谢类疾病。痛风是由高尿酸血症所引起的一种关节炎。当体内代谢紊乱或摄取过多的高嘌呤食物,血液中尿酸水平过高,而肾脏对尿酸排泄不足,使尿酸在血液中大量集聚。当血尿酸浓度达到饱和,产生尿酸单钠盐结晶,沉积在关节、肌腱、肾脏等部位,就会导致痛风,表现为肿胀、疼痛、僵硬等。痛风是继糖尿病之后的第二大代谢类疾病。美国和欧洲的痛风患者均超过800万,中国痛风患者保守估算大于3500万,其市场规模巨大。

由于痛风与高尿酸血症直接相关,因此,控制血尿酸水平是治疗痛风的最直接措施,主要有调节嘌呤代谢、促进尿酸排泄和尿酸氧化酶三个方向,患者通常需持续用药数周甚至数月。现有的痛风药物如别嘌醇(Allopurinol)、非布司他(Febuxostat)、雷西纳德(Lesinurad),均存在严重的毒副作用和长期用药的安全性风险,无法有效满足市场需求,患者急需疗效好、毒性低、可以长期使用的痛风药物。


新元素医药研发的1.1类抗痛风药物ABP-671是新型的人体尿酸转运蛋白1(hURAT1)抑制剂,属于促尿酸排泄类。其临床前动物试验结果显示,ABP-671的促尿酸排泄作用远远优于目前任何一款已上市的药物,且未见肝脏、肾脏以及胃肠道和心血管等毒副作用,在成药性方面也表现优异。

ABP-671正在美国开展I期临床试验,初步结果显示患者服药后血尿酸水平显著下降,且受试者耐受较好。该药物在中国的新药临床试验申请也将在近期完成,值得关注,有望成为全球范围内疗效最好、安全性最佳的治疗痛风和高尿酸血症的药物。基于痛风潜在的市场巨大,并且需求尚未满足,如果该药物开发成功,将带来非常可观的市场价值,年销售预计可超过10亿美金。

另外,新元素医药的新药平台还研发出有望治疗NASH(非酒精型脂肪肝)的药物化合物ABP-6016和具有全新靶点、全新分子实体的first-in-class抗肿瘤药物ABP-431。这两个化合物都目前处于临床前研究阶段,计划2020年开始临床试验。




▲ 新元素医药的在研产品


当被问到目前面临的最大挑战是什么时,新元素医药的国内BD副总裁兼董事金文卿先生表示,一方面是时间紧迫,需要团队争分夺秒,加快临床试验,提高效率;另一方面作为小型的医药创新企业,资金毕竟有限,不宜把摊子铺得太开,因此公司需要把精力集中在成功几率最高的项目上。与抗肿瘤药物等竞争异常激烈的领域相比,目前处于临床试验阶段的痛风药物并不多,新元素医药的ABP-671预计将在明年进入II期临床,并在两年后完成。

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新元素医药已完成三轮融资,总投资额接近8000万人民币。公司于2017年初完成A轮融资,由凯泰资本独家投资;2018年5月完成A+轮融资,由优选资本领投,中钰资本等跟投。公司的下一个融资目标是1800万美元的B轮融资,将主要用于痛风药物ABP-671的II期临床试验,以及完成抗肿瘤药物ABP-431 在胃癌、直肠癌、乳腺癌模型和NASH药物ABP-6016的临床前试验。

公司计划于2020年底在港交所或美国纳斯达克上市,到2022年三个药物进入II期和III期临床。新元素医药计划与国内或国际大型药企合作,共同推进III期临床工作和药物的商品化,将中国自主创新的痛风药物推向全球市场,造福广大痛风患者。